SS-31 (Elamipretide)

Was es ist

SS-31 ist ein sehr kurzes Peptid mit einer ungewöhnlichen Eigenschaft: Es wandert im Körper zielgenau dorthin, wo sonst fast nichts hinkommt, an die innere Membran der Mitochondrien.

Dort bindet es an Cardiolipin, einen Fettstoff, der dieser Membran ihre Form gibt. Die innere Mitochondrienmembran ist stark gefaltet, wie eine zusammengeschobene Ziehharmonika. Die Falten sind kein Zufall, sie vergrößern die Fläche, auf der Energie gewonnen wird. Cardiolipin hält die Faltung zusammen. Mit dem Alter und bei bestimmten Krankheiten zerfällt es, die Falten flachen ab, und die Energiegewinnung wird schlechter.

Wie es wirken soll

Die Idee ist ungewöhnlich konkret. Die meisten Substanzen aus diesem Feld wirken angeblich auf die Mitochondrien, und das ist etwa so präzise wie wirkt auf den Körper. Hier gibt es eine benannte Zielstruktur, und die ist am Menschen nachweisbar.

Stabilisiert SS-31 das Cardiolipin, bleibt die Faltung erhalten, und die Energiegewinnung soll besser laufen. Genau diese Annahme wurde dort geprüft, wo sie am ehesten zutreffen müsste: bei einer Erbkrankheit, bei der die Mitochondrien im Muskel nicht richtig arbeiten.

Was eine Zulassung für 150 Menschen bedeutet

Im September 2025 hat die amerikanische Arzneimittelbehörde Elamipretid unter dem Handelsnamen Forzinity zugelassen. Es ist die erste zugelassene Therapie überhaupt für eine mitochondriale Erkrankung, und das ist ein echter Einschnitt in einem Feld, in dem es bis dahin nichts gab.

Die Zahlen dahinter gehören dazu. Zugelassen ist die Substanz für das Barth-Syndrom, eine Erbkrankheit, die etwa 1 von 350.000 Menschen betrifft; in den USA leben damit etwa 150 Betroffene. Grundlage ist eine randomisierte Crossover-Studie mit 12 Patienten, die ihre Hauptendpunkte verfehlte. In der offenen Verlängerung, also ohne Placebo und ohne Verblindung, mit 10 Patienten stieg die Kniestreckerkraft. Darauf stützt sich die beschleunigte Zulassung, die für Patienten ab 30 kg Körpergewicht gilt. Das ist bei dieser Krankheitshäufigkeit kein Skandal, sondern eine bewusste Abwägung: Eine placebokontrollierte Studie ausreichender Größe ist dort nicht durchführbar, und die Betroffenen haben sonst nichts. Ein Mitochondrienforscher hat es öffentlich so eingeordnet, dass sich das mit einer langen, verblindeten Studie nicht vergleichen lässt — die Alternative wäre aber gar nichts gewesen.

Der Sprung in die Szene

Verkauft wird SS-31 als Anti-Aging-Peptid: mehr Energie, bessere Mitochondrien, langsameres Altern. Was tatsächlich dasteht, ist etwas anderes — eine verfehlte Phase-3-Studie bei einer Muskelerkrankung, eine nachträgliche Untergruppe, deren Nachprüfung abgeschlossen, aber nicht vollständig veröffentlicht ist, und eine Zulassung bei einer ultraseltenen Erbkrankheit auf Basis von 10 Patienten ohne Kontrollgruppe.

Die Logik hinter der Vermarktung lautet: Es repariert kaputte Mitochondrien, also macht es gesunde besser. Das ist derselbe Denkfehler wie bei Insulin, das lebensrettend ist, wenn die Bauchspeicheldrüse ausfällt, und gefährlich, wenn sie funktioniert. Etwas zu ersetzen, das fehlt, ist etwas anderes, als etwas aufzustocken, das reicht.

Was die Studien zeigen

MMPOWER-3 — Phase 3 bei mitochondrialer Myopathie

Placebokontrolliert, über 24 Wochen, bei Menschen mit primärer mitochondrialer Myopathie, gespritzt unter die Haut. Es gab 2 gleichrangige Hauptendpunkte: die Gehstrecke in 6 Minuten und einen Erschöpfungsfragebogen. Beide wurden verfehlt, es zeigte sich kein Unterschied zu Placebo. Verträglich war die Behandlung, mit überwiegend milden bis mittelschweren Nebenwirkungen.

Die nachträgliche Auswertung nach Genotyp

Nach der Studie wurde danach aufgeteilt, welcher Gendefekt bei wem vorlag. Bei Patienten mit Defekten im Zellkern-Erbgut verbesserte sich die Gehstrecke um 25 Meter gegenüber praktisch null unter Placebo; in einer noch engeren Untergruppe waren es 37 Meter Verbesserung gegen 8 Meter Verschlechterung. Bei Defekten im mitochondrialen Erbgut fand sich nichts, auch weil es dort einen starken Placeboeffekt gab. Das ist eine nachträgliche Auswertung, die die Autoren ermutigend und hypothesengenerierend nennen; bestätigen muss sie die Folgestudie NuPower.

Barth-Syndrom — die Grundlage der Zulassung

Zuerst eine randomisierte Crossover-Studie mit 12 Patienten, die ihre Hauptendpunkte verfehlte. In der anschließenden offenen Verlängerung ohne Placebo und ohne Verblindung, mit 10 Patienten, von denen 8 sie zu Ende gebracht haben, stieg die Kniestreckerkraft. Darauf stützt sich die beschleunigte Zulassung vom September 2025, die für Patienten ab 30 kg gilt. Eine Bestätigungsstudie mit 48 Patienten läuft seit Juli 2026.

Wo die Daten aufhören

An gesunden Menschen gibt es nur eine kleine Studie mit einer einzigen Gabe: Bei 39 Älteren zwischen 60 und 85 Jahren mit schwacher Mitochondrienfunktion stieg die Energiekapazität im Muskel kurz an, die Ermüdbarkeit änderte sich nicht. Eine 4-Wochen-Studie an 30 gesunden Älteren hat Ende 2025 begonnen, ihr geplanter Abschluss war das Frühjahr 2026; Ergebnisse liegen bisher nicht vor. Alles andere stammt aus Krankheitsbildern, und der Nutzen ließ sich in den großen kontrollierten Studien bei Myopathie und Makuladegeneration nicht zeigen.

In Tieren gibt es Alterungsdaten, und daher kommt die Aufmerksamkeit. Zur trockenen Makuladegeneration, einer Augenerkrankung, verfehlte eine Phase-2-Studie mit 176 Patienten ihre Hauptendpunkte; der Schwund der mitochondrienreichen Netzhautschicht (Ellipsoid-Zone) verlief aber um 43 Prozent langsamer. Diesen Befund hat die FDA als Hauptendpunkt der Phase-3-Studie ReNEW akzeptiert; sie ist voll rekrutiert, Ergebnisse werden Ende 2027 erwartet. Ältere Menschen mit einer Krankheit sind aber wieder nicht dasselbe wie gesunde Menschen, die vorbeugen wollen. Auch der Untergruppenbefund aus MMPOWER-3 ist bislang eine Frage und kein Ergebnis; NuPower soll sie beantworten. NuPower (102 Patienten) ist seit 2024 abgeschlossen. Vollständige Ergebnisse sind bislang nicht veröffentlicht.

Status, Zulassung und Recht

Die Zulassung vom September 2025 ist eine amerikanische, sie gilt unter dem Handelsnamen Forzinity und deckt das Barth-Syndrom ab, nichts sonst. Als Beleg für Anti-Aging bei Gesunden taugt sie nicht. Was in der Szene als Fläschchen gehandelt wird, ist nicht dieses Präparat, und es ist auch nicht für diesen Zweck geprüft.

Sicherheit

Hier ist die Nachricht vergleichsweise gut: In der großen Studie war SS-31 verträglich, die Nebenwirkungen waren überwiegend mild bis mittelschwer. Das ist mehr, als sich über die meisten Graumarkt-Peptide sagen lässt. Der Haken steckt im Bezug: Diese Sicherheitsdaten gelten für das Präparat einer Firma unter ärztlicher Aufsicht. Sie gelten nicht für ein Fläschchen aus dem Internet, bei dem niemand weiß, was drin ist.

Quellen

• Karaa et al., Neurology 2023 (MMPOWER-3, Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie)
• Karaa et al., Orphanet J Rare Dis 2024 (Post-hoc-Auswertung von MMPOWER-3 nach Genotyp)
• Thompson et al., Genet Med 2024 (offene Verlängerung von TAZPOWER, 10 Patienten, Zulassungsgrundlage)
• FDA, Drugs@FDA NDA 215244 (Zulassungsentscheidung zu Elamipretid, Forzinity, September 2025)
• ClinicalTrials.gov NCT05162768 (NuPower, Studie in der Untergruppe mit Defekten im Zellkern-Erbgut, abgeschlossen 2024)
• ClinicalTrials.gov NCT07531251 (4TAZPower, Bestätigungsstudie mit 48 Patienten, seit Juli 2026)
• Reid Thompson et al., Genet Med 2021 (TAZPOWER: randomisierte Crossover-Studie mit 12 Patienten und offene Verlängerung)
• Roshanravan et al., PLoS One 2021 (Einmalgabe bei 39 Älteren mit schwacher Mitochondrienfunktion)
• ClinicalTrials.gov NCT07275424 (4-Wochen-Studie an gesunden Älteren, rekrutiert)
• Ehlers et al., Ophthalmol Sci 2025 (ReCLAIM-2, Phase 2 bei trockener Makuladegeneration, 176 Patienten)
• ClinicalTrials.gov NCT06373731 (ReNEW, Phase 3 bei trockener Makuladegeneration)

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