SS-31 (Elamipretide)

Was es ist

SS-31 ist ein sehr kurzes Peptid mit einer ungewöhnlichen Eigenschaft: Es wandert im Körper zielgenau dorthin, wo sonst fast nichts hinkommt, an die innere Membran der Mitochondrien.

Dort bindet es an Cardiolipin, einen Fettstoff, der dieser Membran ihre Form gibt. Die innere Mitochondrienmembran ist stark gefaltet, wie eine zusammengeschobene Ziehharmonika. Die Falten sind kein Zufall, sie vergrößern die Fläche, auf der Energie gewonnen wird. Cardiolipin hält die Faltung zusammen. Mit dem Alter und bei bestimmten Krankheiten zerfällt es, die Falten flachen ab, und die Energiegewinnung wird schlechter.

Wie es wirken soll

Die Idee ist ungewöhnlich konkret. Die meisten Substanzen aus diesem Feld wirken angeblich auf die Mitochondrien, und das ist etwa so präzise wie wirkt auf den Körper. Hier gibt es eine benannte Zielstruktur, und die ist am Menschen nachweisbar.

Stabilisiert SS-31 das Cardiolipin, bleibt die Faltung erhalten, und die Energiegewinnung soll besser laufen. Genau diese Annahme wurde dort geprüft, wo sie am ehesten zutreffen müsste: bei einer Erbkrankheit, bei der die Mitochondrien im Muskel nicht richtig arbeiten.

Was eine Zulassung für 150 Menschen bedeutet

Im September 2025 hat die amerikanische Arzneimittelbehörde Elamipretid unter dem Handelsnamen Forzinity zugelassen. Es ist die erste zugelassene Therapie überhaupt für eine mitochondriale Erkrankung, und das ist ein echter Einschnitt in einem Feld, in dem es bis dahin nichts gab.

Die Zahlen dahinter gehören dazu. Zugelassen ist die Substanz für das Barth-Syndrom, eine Erbkrankheit, die etwa 1 von 350.000 Menschen betrifft; in den USA leben damit etwa 150 Betroffene. Die Grundlage ist eine offene Studie, also ohne Placebo und ohne Verblindung, mit 10 Patienten. Das ist bei dieser Krankheitshäufigkeit kein Skandal, sondern eine bewusste Abwägung: Eine placebokontrollierte Studie ausreichender Größe ist dort nicht durchführbar, und die Betroffenen haben sonst nichts. Ein Mitochondrienforscher hat es öffentlich so eingeordnet, dass sich das mit einer langen, verblindeten Studie nicht vergleichen lässt — die Alternative wäre aber gar nichts gewesen.

Der Sprung in die Szene

Verkauft wird SS-31 als Anti-Aging-Peptid: mehr Energie, bessere Mitochondrien, langsameres Altern. Was tatsächlich dasteht, ist etwas anderes — eine verfehlte Phase-3-Studie bei einer Muskelerkrankung, eine nachträgliche Untergruppe, die noch geprüft wird, und eine Zulassung bei einer ultraseltenen Erbkrankheit auf Basis von 10 Patienten ohne Kontrollgruppe.

Die Logik hinter der Vermarktung lautet: Es repariert kaputte Mitochondrien, also macht es gesunde besser. Das ist derselbe Denkfehler wie bei Insulin, das lebensrettend ist, wenn die Bauchspeicheldrüse ausfällt, und gefährlich, wenn sie funktioniert. Etwas zu ersetzen, das fehlt, ist etwas anderes, als etwas aufzustocken, das reicht.

Was die Studien zeigen

MMPOWER-3 — Phase 3 bei mitochondrialer Myopathie

Placebokontrolliert, über 24 Wochen, bei Menschen mit primärer mitochondrialer Myopathie, gespritzt unter die Haut. Es gab 2 gleichrangige Hauptendpunkte: die Gehstrecke in 6 Minuten und einen Erschöpfungsfragebogen. Beide wurden verfehlt, es zeigte sich kein Unterschied zu Placebo. Verträglich war die Behandlung, mit überwiegend milden bis mittelschweren Nebenwirkungen.

Die nachträgliche Auswertung nach Genotyp

Nach der Studie wurde danach aufgeteilt, welcher Gendefekt bei wem vorlag. Bei Patienten mit Defekten im Zellkern-Erbgut verbesserte sich die Gehstrecke um 25 Meter gegenüber praktisch null unter Placebo; in einer noch engeren Untergruppe waren es 37 Meter Verbesserung gegen 8 Meter Verschlechterung. Bei Defekten im mitochondrialen Erbgut fand sich nichts, auch weil es dort einen starken Placeboeffekt gab. Das ist eine Post-hoc-Analyse: Wer nach der Studie in den Daten sucht, findet fast immer eine Gruppe, in der etwas herauskommt.

Barth-Syndrom — die Grundlage der Zulassung

Eine offene Studie ohne Placebo und ohne Verblindung mit 10 Patienten, von denen 8 sie zu Ende gebracht haben. Darauf stützt sich die Zulassung vom September 2025. Eine Nachzulassungsstudie mit 48 Teilnehmern läuft.

Wo die Daten aufhören

Was fehlt, ist eine einzige Studie an gesunden Menschen. Nicht eine. Alles, was vorliegt, stammt aus schweren, seltenen Krankheitsbildern, und der Nutzen ließ sich dort in der einzigen großen kontrollierten Studie nicht zeigen.

In Tieren gibt es Alterungsdaten, und daher kommt die Aufmerksamkeit. Am Menschen läuft ein Programm zur altersbedingten Makuladegeneration, also einer Augenerkrankung. Ältere Menschen mit einer Krankheit sind aber wieder nicht dasselbe wie gesunde Menschen, die vorbeugen wollen. Auch der Untergruppenbefund aus MMPOWER-3 ist bislang eine Frage und kein Ergebnis; NuPower soll sie beantworten. Fällt die Studie positiv aus, ist das ein echter Befund. Fällt sie negativ aus, weiß man auch das.

Status, Zulassung und Recht

Die Zulassung vom September 2025 ist eine amerikanische, sie gilt unter dem Handelsnamen Forzinity und deckt das Barth-Syndrom ab, nichts sonst. Wer sie als Beleg für Anti-Aging anführt, hat entweder nicht nachgesehen oder hofft, dass du es nicht tust. Was in der Szene als Fläschchen gehandelt wird, ist nicht dieses Präparat, und es ist auch nicht für diesen Zweck geprüft.

Sicherheit

Hier ist die Nachricht vergleichsweise gut: In der großen Studie war SS-31 verträglich, die Nebenwirkungen waren überwiegend mild bis mittelschwer. Das ist mehr, als sich über die meisten Graumarkt-Peptide sagen lässt. Der Haken steckt im Bezug: Diese Sicherheitsdaten gelten für das Präparat einer Firma unter ärztlicher Aufsicht. Sie gelten nicht für ein Fläschchen aus dem Internet, bei dem niemand weiß, was drin ist.

Quellen

• Karaa et al., Neurology 2023 (MMPOWER-3, Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie)
• Karaa et al., Orphanet J Rare Dis 2024 (Post-hoc-Auswertung von MMPOWER-3 nach Genotyp)
• Thompson et al., Genet Med 2024 (offene Verlängerung von TAZPOWER, 10 Patienten, Zulassungsgrundlage)
• FDA, Drugs@FDA NDA 215244 (Zulassungsentscheidung zu Elamipretid, Forzinity, September 2025)
• ClinicalTrials.gov NCT05162768 (NuPower, Studie in der Untergruppe mit Defekten im Zellkern-Erbgut)
• ClinicalTrials.gov NCT07531251 (4TAZPower, Nachzulassungsstudie mit 48 Teilnehmern)